Acadia Trofinetide අදියර III සායනික ඉහළ පෙළේ ප්‍රතිඵල ධනාත්මකයි

2021-12-06, එක්සත් ජනපද වේලාවෙන්, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) එහි ඖෂධ අපේක්ෂකයා වන ට්‍රොෆිනෙටයිඩ්ගේ III වන අදියර සායනික අත්හදා බැලීමේ ධනාත්මක ඉහළ පෙළේ ප්‍රතිඵල නිවේදනය කළේය.Rett syndrome (RS) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීමේදී ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් වල ආරක්ෂාව සහ කාර්යක්ෂමතාව ඇගයීම සඳහා ලැවෙන්ඩර් ලෙස හැඳින්වෙන III අදියර අත්හදා බැලීම ප්‍රධාන වශයෙන් භාවිතා වේ.විෂයයන් 189 ක් බඳවාගෙන ඇති අතර, ආර්එස් සමඟ අවුරුදු 5-20 අතර සියලුම කාන්තාවන්.

ලැවෙන්ඩර් යනු පිළිවෙළින් හෙද කාර්ය මණ්ඩලය සහ වෛද්‍යවරුන් විසින් තක්සේරු කරන ලද පරිදි, RS චර්යා ප්‍රශ්නාවලිය (RSBQ) සහ සායනික ප්‍රතිඵල ගෝලීය ශ්‍රේණිගත කිරීමේ පරිමාණයේ (CGI-I) ඒකාබද්ධ ප්‍රාථමික අන්ත ලක්ෂ්‍ය සමඟ සති 12 ක ද්විත්ව අන්ධ, සසම්භාවී, ප්ලේසෙබෝ පාලනය කළ පරීක්ෂණයකි;යතුර ද්විතියික අවසාන ලක්ෂ්‍යය වන්නේ ළදරුවන් සහ කුඩා දරුවන් සඳහා වන සන්නිවේදන සහ සංකේතාත්මක චර්යා සංවර්ධන පරිමාණයයි (CSBS-DP-IT-Social), එය ප්‍රධාන වශයෙන් ළදරුවන් සහ කුඩා ළමුන්ගේ සමාජ, වාචික සහ සංකේතාත්මක හැසිරීම් වර්ධනය තක්සේරු කිරීමට භාවිතා කරයි 6-24 වයස මාස, සහ ඔටිසම් සඳහා භාවිතා කළ හැක හෙද කාර්ය මණ්ඩලය විසින් තක්සේරු කරන ලද පරිදි, සංවර්ධන ප්‍රමාදයේ රෝග ලක්ෂණ සහ අනෙකුත් සංවර්ධන ප්‍රමාදයන් සඳහා පූර්ව පරීක්ෂාව.

ප්‍රතිපල පෙන්නුම් කළේ ප්ලේසෙබෝ හා සසඳන විට ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් ප්‍රාථමික අන්ත ලක්ෂ්‍ය දෙකෙහිම සැලකිය යුතු දියුණුවක් ඇති බවයි.12 වන සතියේ ප්ලේසෙබෝ සහ ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් සඳහා RSBQ හි මූලික සිට වෙනස් කිරීම් -1.7 එදිරිව -5.1 (p=0.0175);CGI-I ලකුණු 3.8 එදිරිව 3.5 (p=0.0030) විය.මේ අතර, CSBS-DP-IT-Social හි මූලික සිට වෙනස් වීම ප්ලේසෙබෝ සහ ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් සඳහා පිළිවෙලින් -1.1 සහ -0.1 විය.

ලැවෙන්ඩර් හි ප්‍රාථමික සහ ප්‍රාථමික ද්විතීයික අන්ත ලක්ෂ්‍ය දෙකම ආර්එස් ප්‍රතිකාර සඳහා ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් වල විභවය පෙන්නුම් කරයි, කෙසේ වෙතත්, ප්ලේසෙබෝට සාපේක්ෂව ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් අතේ මතුවන අහිතකර සිදුවීම් (ටීඒඊ) සම්බන්ධ අධ්‍යයන ප්‍රතිකාර අත්හිටුවීමේ වේගය වැඩි බව සටහන් කළ යුතුය. , දෙක පිළිවෙලින් 2.1% සහ 17.2% විය.ඒවා අතර, වඩාත් පොදු අහිතකර සිදුවීම් වූයේ:

① පාචනය - ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් 80.6% (එයින් 97.3% මෘදු සිට මධ්‍යස්ථ විය) සහ ප්ලේසෙබෝ 19.1%;

② වමනය - ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් 26.9% (ඉන් 96% මෘදු සිට මධ්‍යස්ථ විය) සහ ප්ලේසෙබෝ 9.6%;

③ කණ්ඩායම් දෙකෙහිම විෂයයන්ගෙන් 3.2% ක් තුළ බරපතල අහිතකර සිදුවීම් සිදු විය.

ලැවෙන්ඩර් අත්හදා බැලීමේ විෂයයන් අත්හදා බැලීම අවසන් වූ පසුව හෝ විවෘත ලේබලය ලිලැක් සහ ලිලැක්-2 ප්‍රසාරණ අධ්‍යයනයන්හි ට්‍රොෆිනෙටයිඩ් දිගටම ලබා ගනු ඇත, සහ ලැවෙන්ඩර් අධ්‍යයනය සම්පූර්ණ කළ විෂයයන්ගෙන් 95% ක් ලිලැක් විවෘත ලේබලයට මාරු වීමට තෝරා ගත්හ. ව්යාප්තිය පර්යේෂණ, සොයාගැනීම් ඉදිරි වෛද්ය රැස්වීමකට ඉදිරිපත් කරනු ඇත.