ගිවොසිරන්

ගිවොසිරන් (API)

පර්යේෂණ යෙදුම:
ගිවොසිරන් API යනු උග්‍ර හෙපටික පෝර්ෆිරියා (AHP) ප්‍රතිකාර සඳහා අධ්‍යයනය කරන ලද කෘතිම කුඩා මැදිහත්වීමේ RNA (siRNA) වේ. එය විශේෂයෙන් ඉලක්ක කරන්නේඒඑල්ඒඑස්1හීම් ජෛව සංස්ලේෂණ මාර්ගයට සම්බන්ධ වන ජානය (ඇමයිනොලෙවුලිනික් අම්ල සින්තේස් 1). පර්යේෂකයන් RNA මැදිහත්වීම් (RNAi) මත පදනම් වූ ප්‍රතිකාර, අක්මාව ඉලක්ක කරගත් ජාන නිශ්ශබ්ද කිරීම සහ පෝර්ෆිරියා සහ ඒ ආශ්‍රිත ජානමය ආබාධවලට සම්බන්ධ පරිවෘත්තීය මාර්ග මොඩියුලේට් කිරීම විමර්ශනය කිරීමට ගිවොසිරන් භාවිතා කරයි.

කාර්යය:
ගිවොසිරාන් ක්‍රියා කරන්නේ ප්‍රකාශනය අඩු කිරීමෙනිඒඑල්ඒඑස්1හෙපටෝසයිට් වල, එමඟින් ALA (ඇමයිනොලෙවුලිනික් අම්ලය) සහ PBG (පෝර්ෆොබිලිනොජන්) වැනි විෂ සහිත හීම් අතරමැදි සමුච්චය වීම අඩු කරයි. මෙය උග්‍ර හෙපටික පෝර්ෆිරියා සමඟ සම්බන්ධ ස්නායු විසර්ජන ප්‍රහාර වැළැක්වීමට උපකාරී වේ. API එකක් ලෙස, Givosiran යනු චර්මාභ්යන්තර පරිපාලනය සමඟ AHP හි දිගුකාලීන පාලනය සැපයීම සඳහා නිර්මාණය කර ඇති RNAi-පාදක චිකිත්සකවල ක්‍රියාකාරී ඖෂධීය සංරචකයයි.